血友病の治療は、不足している血液凝固因子を製剤によって補充する補充療法がなされます。不足している因子を人為的に足してあげることで、止血効果が生まれます。出血時に注射するだけでなく、運動会などのように出血が予想される時に事前に注射する予備的補充療法、更に将来の血友病性関節症を避けるために数日毎の一定間隔で注射をする定期補充療法といった治療法も行われています。

　補充療法に使われる血液凝固因子製剤には、大きく分けて血漿由来製剤と遺伝子組み換え製剤の2種類があります。日本では血漿由来製剤は、献血で集められた血液の血漿を原料として国内で製造されていますが、遺伝子組換え製剤は全て輸入されています。遺伝子組換え製剤は、人の凝固因子遺伝子を組み込んだ培養細胞を使って、培養液中に分泌された凝固因子を精製して作ります。